科动生物：创新tRNA疗法企业的崛起之路 ——对话科动生物联合创始人魏东博士、ATLATL 飞镖创新中心CEO 朱鹏程博士及执行总裁周凯先生 背景介绍 在全球精准医疗领域快速发展的背景下，中国的生命科学创新企业正逐渐进入国际视野。成立于2022年的科动生物便是其中的佼佼者。这家专注于tRNA疗法的生物医药企业，主要致力于开发针对提前终止密码子（又名：无义突变）导致的遗传性疾病的创新疗法。作为科动生物的早期支持者，ATLATL飞镖创新中心（下称“ATLATL”）不仅是其初创阶段的重要投资方，还在项目启动、落地发展、融资等方面给予了全方位的支持。此次采访中，记者与科动生物联合创始人魏东博士，ATLATL联合创始人兼CEO朱鹏程博士及ATLATL执行总裁、科动生物董事周凯先生深入探讨了公司从初创到国际化发展的成长之路。 采访实录 记者：魏博士，科动生物创立的初衷是什么？为什么选择tRNA疗法作为研发的核心方向？ 魏东：科动生物创立的初心是将遗传性疾病里广泛存在的一类基因突变转换为可成药靶点，从而开发跨适应症的广谱疗法。基因替代疗法和基因编辑疗法近年来成功展示了对于特定遗传病的一次性治愈的潜力，但由于此类技术仅能针对特定基因或基因突变，导致现有疗法开发严重受限于过少适应症人群和过高产品价格，商业化挑战巨大。遗传分析估计全球3000万遗传病患者疾病由3种无义突变（又名：提前终止密码子）引起，造成蛋白截断和失去功能。我们的技术平台则是将无义突变转换为可成药靶点，工程化设计一种tRNA, 叫做阻抑tRNA，来精准通读无义突变，恢复全长蛋白水平而治疗疾病。未来我们就可以将这3000万遗传病患者的疾病定义为无义突变疾病，突破传统疾病的定义在基因，人种和地域的限制，而阻抑tRNA疗法则有望成为对于无义突变疾病的广谱疗法，有巨大的市场潜力。 记者：这确实是一个前沿的领域。您认为这一疗法的最大突破点在哪里？ 魏东：从科学的角度来看，阻抑tRNA疗法的独特之处在于它可以有针对性地调整从RNA翻译到蛋白质氨基酸序列的的传递过程，而不改变DNA本身。而无义突变就三种，每种无义突变的疾病患者近千万，可能用一种或数种针对此无义突变的tRNA治疗，成为广谱疗法， 以量取胜，大幅降低成本，为国内和国际患者提供用得起的一次性治愈的药。我们对其潜力充满信心，希望将这一前沿技术转化为真正造福患者的创新疗法，并且希望能够在未来几年内取得突破性的临床进展。 记者：朱博士，ATLATL在科动生物的早期发展中扮演了什么样的角色？ 朱鹏程：科动生物最初只是一个创新的想法， ATLATL敏锐地看到了这个构想的潜力。我们不仅为其提供了全面的早期支持，还与科动生物共同完成了概念验证，确保技术方向的可行性。在此之后，我们帮助它一步步从零开始，逐步搭建起发展所需的基础，ATLATL提供了办公和实验场地、专业设备、人才资源以及广泛的行业网络。作为全球化生命科学研发创新平台，ATLATL在孵化突破性企业方面有着丰富的经验，同时，通过服务科动团队，我们也在概念验证上获得了宝贵的提升。能助力科动生物一步步发展至今，我们感到非常自豪。 记者：周先生，您在科动生物的发展过程中主要负责哪些方面？ 周凯：作为ATLATL执行总裁及科动生物的董事会成员，我主要关注其融资进展是否能与公司的发展需求相匹配，并在必要时尽力通过ATLATL和各方资源为其提供战略支持。我们在不同的融资阶段协助科动生物引入潜在投资方、优化融资策略，以期确保其早研进展能够得到充分的资金支持，并协同ATLATL的生态资源加速公司发展。通过这一过程，我们见证了科动生物技术的逐步成熟和商业化的可能性。我很高兴能够运用自身在金融与投资方面的经验，以多角度的视野支持生物企业的成长。 记者：魏博士，目前科动生物在阻抑tRNA和AAV递送平台的研发方面取得了哪些成就？ 魏东：我们在tRNA筛选和优化以及AAV递送方面已建立多个有自主知识产权的平台，在中枢神经系统、肾脏、心脏和视网膜上多种疾病建立了管线，今年在美国基因与细胞疗法协会年会上，以最新突破性进展壁报形式发布了多种疾病的体外和体内模型的数据，这一进展让我们在国际行业内获得了广泛关注。 记者：了解到科动生物最近与拜耳 Co. Lab展开合作，能否谈谈此次合作的意义？ 魏东：与拜耳Co. Lab的合作让我们进入了拜耳的创新生态系统，让我们有机会获得拜耳全球化创新药研发体系的助力， 标志着科动从技术平台开发走向第一个产品的转化的新阶段。 记者：朱博士，您如何看待科动生物与拜耳的合作？ 朱鹏程：这次合作标志着科动生物从初创阶段迈向国际，是对其技术实力和市场潜力的高度认可，作为科动生物的早期投资人和孵化平台，ATLATL对这一成果深感自豪。此前，科动生物在ATLATL与诺和诺德中国研发中心联合举办的“星起点”2023创新大赛中获得第一名，早已证明了它的非凡潜力。拜耳公司的外部创新团队过去就在ATLATL，我们有非常良好的互动。我们期待未来有更多企业通过ATLATL的平台走向全球，同时也希望更多跨国企业与ATLATL合作，共同推动生命科学的创新发展。 记者：最后，您对于其他生命科学初创企业有什么建议？ 魏东：在早期创业过程中，敢于创新非常重要, 有效的去风险化成为关键。创业者不可能拥有所有必要的能力、资源和时间，每一步的发展都需要合适的有经验的合作者。获得像ATLATL这样的创新平台的支持尤为关键，它能够为公司提供从资金到资源的全面支持，加速商业化进程。无论是科研还是商业需求，平衡发展才能走得更长远。 结语 科动生物的成长历程展现了生命科学创新企业在国际舞台上的潜力。在ATLATL的支持下，公司从初创阶段顺利起步，逐步迈向全球合作平台，融入拜耳全球化创新药研发体系。这不仅体现了科动生物从技术平台开发迈入了产品转化阶段，也彰显了ATLATL作为全球化生命科学研发创新平台在推动科研成果转化方面的重要作用。未来，科动生物将继续在tRNA疗法领域深耕，为全球患者带来新的希望，也为中国生命科学的国际化发展贡献力量。